Un patient hémophile B traité par Thérapie Génique

L’hémophilie B est une forme rare d’hémophilie, due à un déficit en facteur IX, qui provoque des hémorragies spontanées ou prolongées. Malgré les avancées majeures réalisées ces dernières années dans sa prise en charge médicamenteuse, le développement de nouvelles options thérapeutiques reste essentiel afin de répondre aux situations d’impasse et de proposer, sur le long terme, des traitements moins contraignants pour les patients.

Parmi les approches prometteuses, la thérapie génique occupe aujourd’hui une place centrale. Cette technique repose sur l’utilisation d’un petit virus à ADN non pathogène (adeno-associated virus – AAV) servant de vecteur pour introduire dans l’organisme un gène codant le facteur IX, dans le but de rétablir la fonction de la protéine déficiente.

L’un de nos patients brestois fait partie des rares personnes ayant pu bénéficier de ce traitement innovant et a accepté de participer à notre étude de suivi à long terme.