Un essai de thérapie génique au CHU de Brest

L'hémophilie A est la forme la plus fréquente d'hémophilie, caractérisée par un déficit en facteur VIII entraînant des hémorragies spontanées ou prolongées. Bien que d’importants progrès aient été faits au cours des dernières années dans la prise en charge médicamenteuse de cette pathologie, le développement de nouveaux traitements est important pour venir combler certaines situations d’impasse thérapeutique et pour pouvoir proposer des prises en charge les moins contraignantes possibles pour les patients sur le long terme.

Parmi les technologies en cours de développement et vectrices d’espoir pour les années à venir, la thérapie génique occupe un rôle de premier plan.

Un essai de phase précoce international, ayant pour objectif de vérifier la sécurité d’utilisation et l’efficacité préliminaire d’un traitement innovant de thérapie génique dans cette indication, est actuellement ouvert aux inclusions au CHU de Brest. Cela a été rendu possible grâce à l’implication de nombreux acteurs du CHU de Brest. La technologie à l’étude s’appuie sur un petit virus à ADN non pathogène (adeno-associated virus), ayant pour rôle de délivrer dans l’organisme du matériel génétique codant pour le facteur VIII, dans le but de restaurer la fonction de la protéine déficiente.